Edycja genomu
Edycja genomu jest rodzajem inżynierii genetycznej.
DNA jest wprowadzane, zastępowane lub usuwane z genomu za pomocą sztucznie skonstruowanych nukleaz lub "nożyczek molekularnych". Nukleazy powodują specyficzne dwuniciowe pęknięcia (DSB) w pożądanych miejscach w genomie. Własne mechanizmy komórkowe naprawiają wywołane pęknięcia przez naturalne procesy.
Obecnie wykorzystywane są cztery rodziny inżynieryjnych nukleazów.
Aby zrozumieć funkcję genu lub białka, należy ingerować w niego w sposób specyficzny dla danej sekwencji i obserwować jego wpływ na organizm. Jednak w niektórych organizmach jest to trudne lub niemożliwe do przeprowadzenia specyficznej dla danego miejsca mutacji. Dlatego należy stosować bardziej pośrednie metody. Przykładami są:
- Wyciszenie genu zainteresowania przez krótką interferencję RNA (siRNA). Jednak zakłócenie genu przez siRNA może być zmienne i niepełne.
- Edycja genomu z nukleazami takimi jak ZFN. To jest inne niż siRNA. Opracowany nukleaza (enzym, który tnie DNA) jest w stanie zmodyfikować wiązanie DNA. Dlatego może on w zasadzie wyciąć każdą docelową pozycję w genomie i wprowadzić zmiany w sekwencjach genów, które nie mogą być konkretnie ukierunkowane przez konwencjonalne RNAi.
Edycja genomu została wybrana przez Metody Przyrodnicze jako Metoda Roku 2011. Technika ta jest już stosowana, ale implantacja zmodyfikowanych embrionów do kobiety nie jest jeszcze dozwolona.
Metoda CRISPR/Cas9
W 2017 roku system ten został ogłoszony jednym z największych osiągnięć naukowych roku. Cas9 jest enzymem, który za pomocą przewodnika RNA, może wprowadzić nową sekwencję DNA do genomu. Sir John Skehel powiedział: "To może pozwolić ci wybić określony gen w komórce, lub wprowadzić określony gen, lub skorygować określony zmutowany gen, który chcesz pracować lepiej".
Pytania i odpowiedzi
P: Co to jest edycja genomu?
O: Edycja genomu to rodzaj inżynierii genetycznej, w której DNA jest wprowadzane, zastępowane lub usuwane z genomu za pomocą sztucznie skonstruowanych nukleaz, czyli "nożyc molekularnych".
P: Jak wykorzystuje się nukleazy inżynieryjne w edycji genomu?
O: Nukleazy inżynieryjne powodują specyficzne przerwy dwuniciowe (DSB) w pożądanych miejscach w genomie. Mechanizmy własne komórki naprawiają wywołane przerwy w drodze naturalnych procesów.
P: Jakie są przykłady metod pośrednich stosowanych w celu zrozumienia funkcji genu?
O: Przykładem może być wyciszanie interesującego nas genu za pomocą krótkich interferencji RNA (siRNA), a także stosowanie zmodyfikowanych nukleaz, takich jak ZFN, w celu zmodyfikowania wiązania DNA i wycięcia dowolnego miejsca w genomie.
P: Dlaczego edycja genomu została wybrana Metodą Roku 2011 według Nature Methods?
O: Edycja genomu została wybrana przez Nature Methods jako metoda roku 2011, ponieważ jest już stosowana, ale wszczepianie zmodyfikowanych embrionów kobiecie nie jest jeszcze dozwolone.
P: Czy istnieją różne rodzaje nukleaz, które można wykorzystać do edycji genomu?
O: Tak, istnieją cztery rodziny nukleaz, które można wykorzystać do edycji genomu.
P: Czym różni się siRNA od innych metod poznawania funkcji genów?
O: SiRNA różni się od innych metod, ponieważ polega na wyciszaniu genów, a nie na ich bezpośredniej modyfikacji za pomocą enzymu takiego jak ZFN.
P: Czy obecnie dozwolone jest wszczepianie zmodyfikowanych embrionów kobiecie?
O: Nie, wszczepianie zmodyfikowanych embrionów kobiecie nie jest obecnie dozwolone.
