Terapia genowa
Terapia genowa polega na wprowadzeniu działającego genu do organizmu osoby, która ma uszkodzony gen. Komisja Europejska zatwierdziła tę metodę dla jednego konkretnego leczenia. W leczeniu produktem Glybera wykorzystuje się wirusa do zainfekowania komórek mięśniowych działającą kopią genu. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Glybera do obrotu, co oznacza, że może on być sprzedawany w całej Unii Europejskiej.
Jedna na milion osób ma uszkodzone kopie genu lipazy potrzebnego do rozkładania tłuszczów. Tłuszcz gromadzi się w ich krwi, co prowadzi do bólu i zapalenia trzustki (zapalenie trzustki). Zagraża to życiu. Do tej pory jedynym sposobem radzenia sobie z tym stanem jest dieta o bardzo niskiej zawartości tłuszczu.
Używany w ten sposób wirus jest wektorem. Oznacza to, że jest nośnikiem; gen został wprowadzony do wirusowego genomu, a wirus wprowadza go do ludzkich komórek. Technika ta nosi nazwę transfekcji. Technika ta różni się od techniki nokautu genowego, która nie wykorzystuje wektora wirusowego.
Terapia genowa z wykorzystaniem wektora adenowirusowego. Nowy gen jest wprowadzany do wirusa, który następnie jest wprowadzany do człowieka. Jeśli terapia się powiedzie, nowy gen będzie wytwarzał działający enzym, który będzie leczył chorobę.
Chiny
Chiny były pierwszym krajem, który w 2003 roku zatwierdził komercyjną produkcję terapii genowej. Terapia genowa dotyczy raka płaskonabłonkowego głowy i szyi (HNSCC) - nowotworu, który występuje w 10% nowych przypadków nowotworów w Chinach. Każdego roku w Chinach przybywa 2,5 miliona nowych pacjentów z nowotworami.
Sprzedawana pod marką Gendicine, pierwsza na świecie komercyjna terapia genowa również wykorzystuje wirusa do wprowadzenia genu do ludzkiego genomu.
Przeszłość
O możliwości terapii genowej zaczęto mówić już w momencie poznania roli DNA i RNA. Pierwsza konkretna publikacja na ten temat pojawiła się w 1972 roku.
Przyszłość
Wiele innych rodzajów terapii genowej znajduje się w fazie prób. Jest oczywiste, że cykl zdarzeń będzie częścią przyszłej medycyny klinicznej: analiza sekwencji DNA > identyfikacja wadliwych genów > naprawa genów za pomocą terapii genowej lub nokautu genowego. Czasami pojawiają się problemy związane z efektami ubocznymi; mogą one zostać wykryte na etapie prób. Obecnie istnieje baza danych, która zawiera listę wszystkich znanych prób klinicznych.
Pytania i odpowiedzi
P: Czym jest terapia genowa?
O: Terapia genowa to proces wprowadzania działającego genu w celu zastąpienia uszkodzonego genu u pacjenta.
P: Jaki produkt został zatwierdzony przez Komisję Europejską do terapii genowej?
O: Komisja Europejska zatwierdziła produkt Glybera do terapii genowej.
P: W jaki sposób Glybera leczy zaburzenia genetyczne?
O: Glybera wykorzystuje wirusa do infekowania komórek mięśniowych działającą kopią genu w celu leczenia zaburzenia genetycznego.
P: Czym jest gen lipazy i dlaczego jest ważny?
O: Gen lipazy jest genem potrzebnym do rozkładania tłuszczów. Jest on ważny, ponieważ uszkodzone kopie tego genu mogą powodować gromadzenie się tłuszczu we krwi, prowadząc do zapalenia trzustki, które zagraża życiu.
P: Jaką technikę stosuje Glybera w terapii genowej?
O: Glybera wykorzystuje technikę transfekcji, w której wektor wirusowy wprowadza gen do ludzkich komórek.
P: Co to jest wektor wirusowy?
O: Wektor wirusowy to nośnik, który przenosi materiał genetyczny do komórek.
P: Czym różni się technika transfekcji od techniki nokautowania genów?
O: Technika transfekcji polega na wykorzystaniu wektora wirusowego do wprowadzenia działającej kopii genu, podczas gdy technika nokautu genów nie wykorzystuje wektora wirusowego. Celem techniki nokautu genów jest usunięcie lub wyłączenie genu.
