System transpozonowy Sleeping Beauty (SB) jest niewirusowym wektorem do terapii genowej (ref: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/). System SB umożliwia stabilny transfer genów na wysokim poziomie i trwałą ekspresję transgenu w wielu typach pierwotnych ludzkich komórek somatycznych, stanowiąc tym samym bardzo atrakcyjną strategię transferu genów do zastosowań klinicznych. (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527). Transfekcja oparta na transpozonie Sleeping Beauty (SB) jest dwuskładnikowym systemem składającym się z transpozazy i transpozonu zawierającego sekwencje odwróconego powtórzenia/bezpośredniego powtórzenia (IR/DR), które powodują precyzyjną integrację z dinukleotydem TA. Transpozon jest zaprojektowany z interesującą nas kasetą ekspresyjną otoczoną IR/DR, a transpozaza SB pośredniczy w stabilnej integracji i niezawodnej, długotrwałej ekspresji interesującego nas genu. Ostatnio wykazano, że SB skutecznie pośredniczy w transferze genów i stabilnej ekspresji genów w ludzkich embrionalnych komórkach macierzystych (ES) (http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full).
System transpozonów Śpiącej Królewny
Pytania i odpowiedzi
P: Czym jest system transpozonów Śpiącej Królewny (SB)?
O: System transpozonowy Sleeping Beauty (SB) to niewirusowy wektor do terapii genowej, który umożliwia stabilny transfer genów na wysokim poziomie i trwałą ekspresję transgenu w wielu typach pierwotnych ludzkich komórek somatycznych.
P: Dlaczego system SB jest atrakcyjną strategią transferu genów do zastosowań klinicznych?
O: System SB jest atrakcyjny, ponieważ umożliwia stabilny transfer genów i długotrwałą ekspresję interesującego nas genu w ludzkich komórkach.
P: Jakie są dwa składniki systemu transfekcji opartego na transpozonie SB?
O: Dwa składniki systemu transfekcji opartego na transpozonie SB to transpozaza i transpozon zawierający sekwencje odwróconego powtórzenia/bezpośredniego powtórzenia (IR/DR).
P: W jaki sposób system transpozonowy SB zapewnia precyzyjną integrację z dinukleotydem TA?
O: System transpozonu SB zapewnia precyzyjną integrację z dinukleotydem TA, ponieważ transpozon jest zaprojektowany z interesującą kasetą ekspresyjną otoczoną sekwencjami IR/DR, a transpozaza SB pośredniczy w stabilnej integracji.
P: Jaka jest rola transpozonu w systemie SB?
O: Transpozon w systemie SB zawiera interesującą kasetę ekspresji otoczoną przez IR/DR i pośredniczy w stabilnej integracji i niezawodnej długoterminowej ekspresji interesującego genu.
P: Czy system SB może skutecznie pośredniczyć w transferze genów w ludzkich embrionalnych komórkach macierzystych (ES)?
O: Tak, ostatnie badania wykazały, że system SB skutecznie pośredniczy w transferze genów i stabilnej ekspresji genów w ludzkich embrionalnych komórkach macierzystych (ES).
P: Jakie jest źródło informacji dla tekstu o systemie SB?
O: Źródłem informacji dla tekstu o systemie SB są różne prace badawcze opublikowane w PubMed i CSH Protocols.